Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
Dirbtinės chromosomos gali padėti valdyti paveldimas ligas
Paskutinį kartą peržiūrėta: 01.07.2025
Kamieninių ląstelių instituto spaudos tarnybos duomenimis, Japonijos Totorio universiteto Chromosomų konstravimo centro mokslininkai sėkmingai sukūrė dirbtines žmogaus chromosomas, kurios gali būti naudojamos genų ar ląstelių terapijai, siekiant atsikratyti paveldimų ligų.
Centro direktoriaus pareigas einantis profesorius Mitsuo Oshimura daugelį metų atlieka rimtus tyrimus paveldimų ligų gydymo srityje, įvedant dirbtines vadinamųjų indukuotų pluripotentinių kamieninių ląstelių chromosomas, kurios sudaromos iš išsivysčiusių somatinių ląstelių, naudojant keturių genų (transkripcijos faktorių) rinkinio ekspresavimo metodą.
Mokslininkas priėjo prie išvados, kad jo siūlomas metodas leidžia gydyti tokias ligas kaip Diušeno raumenų distrofija – pavojinga neuromuskulinės sistemos liga, kurios metu keičiasi raumenų skaidulos. Šios ligos priežastimi laikoma geno, susijusio su specialaus baltymo – distrofino – sintezės procesu, mutacija. O simptomai pastebimi jau pirmaisiais gyvenimo metais ir kelia rimtą grėsmę sveikatai.
Profesorius Oshimura atliko eksperimentus su pelėmis, nes šis faktinių įrodymų apie tam tikrų gydymo metodų, vaistų ir medicinos įrangos veiksmingumą gavimo metodas yra tinkamiausias aukštos kokybės tyrimams ir nereikalauja papildomos įrangos, tokios kaip medicininių atliekų šalinimo įrenginys, daugybė diagnostinės įrangos ir pacientų būklės stebėjimo priemonių.
Eksperimentai patvirtino, kad genų terapija, pagrįsta dirbtinių chromosomų naudojimu, aktyviai skatina pelių raumenų audinio normalizavimą. Naujojo metodo idėja – sukurti chromosomą, kuri turi turėti norimą DNR fragmentą „pataisyta“ forma – be mutacijos. Tada chromosoma dedama į paruoštą kamieninę ląstelę, kuri veikia kaip „teisingo“ geno nešiklis. Tuomet, kultivavimo procese, gaunamos naujos ląstelės, kurias galima persodinti į ligos pažeistus organus ar audinius.
Ekspertai mano, kad naujoji technologija turi didelę ateitį, nes ją naudojant į ląsteles galima įvesti didelius DNR fragmentus, nebijant dėl esamo genomo vientisumo. Dirbtinai sukurtų chromosomų pranašumai, palyginti su virusinėmis ar kitomis vektorių sistemomis, yra didžiulis genetinis pajėgumas, stabilumas mitoziniu lygmeniu, grėsmių šeimininko genomui nebuvimas ir galimybė pašalinti modifikuotas chromosomas iš ląstelių.
[