Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
Pirmą kartą patvirtinta genų terapija ligai gydyti
Paskutinį kartą peržiūrėta: 01.07.2025
Netrukus įvyks svarbus įvykis Europos medicinos istorijoje: pirmasis genų terapijos praktinio panaudojimo paveldimai ligai gydyti patvirtinimas.
Europos vaistų agentūra rekomendavo šį vaistą nuo reto genetinio sutrikimo, dėl kurio pacientai negali virškinti riebalų.
Remdamasi šia rekomendacija, Europos Komisija turi priimti galutinį sprendimą dėl šio gydymo metodo leistinumo.
Genų terapijos principas paprastas: jei žmogaus genetinio kodo dalyje randamas defektas, jis pakeičiamas laboratorijoje sukurta genetine medžiaga su norimomis savybėmis.
Tačiau iš tikrųjų viskas nėra taip paprasta. Klinikinių tyrimų JAV metu mirė paauglys Jesse Gelsingeris, o kiti pacientai susirgo leukemija.
Šiuo metu genų terapijos metodai nenaudojami Europoje ar JAV.
Pirmasis genų vaistas
Europos medicinos komisijos Vaistų komitetas peržiūrėjo vaistinio preparato „Glybera“ vartojimą Buerger-Grutz ligai, paveldėtam lipoproteinų lipazės trūkumui, gydyti.
Šis sindromas paveikia vieną iš milijono žmonių. Sergantys asmenys turi pažeistą genų struktūrą, atsakingą už riebalų skaidymą virškinamajame trakte.
Dėl to kraujyje kaupiasi riebalai, atsiranda kirkšnies skausmas ir ūminis pankreatitas.
Iki šiol vienintelis būdas palengvinti tokių pacientų būklę buvo griežta dieta be riebalų.
Naujasis gydymas naudoja virusą, kuris užkrečia raumeninį audinį ir į organizmą įveda nepažeisto geno kopiją.
Rekomenduojama vartoti pacientams, sergantiems ūminiu kasos uždegimu, pankreatitu ir kuriems nepadeda dieta.
Defektyvaus geno pakeitimas
Naujojo vaisto gamintoja, farmacijos bendrovė „UniQure“, teigė, kad šis sprendimas yra svarbus įvykis pacientams ir visai medicinai.
Bendrovės generalinis direktorius Jornas Aldagas teigė: „Pacientai, kuriems trūksta lipoproteinų lipazės, bijo valgyti įprastą maistą, nes tai gali sukelti ūmų ir itin skausmingą kasos uždegimą, kuris dažnai baigiasi hospitalizacija.“
„Dabar – pirmą kartą istorijoje – sukurtas gydymo metodas, kuris ne tik sumažina uždegimo riziką, bet ir ilgalaikiškai teigiamai veikia paciento būklę“, – pridūrė jis.
Kinija tapo pirmąja šalimi pasaulyje, oficialiai patvirtinusia genų terapijos metodų naudojimą.
[