Visas „iLive“ turinys yra peržiūrėtas medicinoje arba tikrinamas, kad būtų užtikrintas kuo didesnis faktinis tikslumas.
Mes turime griežtas įsigijimo gaires ir susiejamos tik su geros reputacijos žiniasklaidos svetainėmis, akademinių tyrimų institucijomis ir, jei įmanoma, medicininiu požiūriu peržiūrimais tyrimais. Atkreipkite dėmesį, kad skliausteliuose ([1], [2] ir tt) esantys numeriai yra paspaudžiami nuorodos į šias studijas.
Jei manote, kad bet koks mūsų turinys yra netikslus, pasenęs arba kitaip abejotinas, pasirinkite jį ir paspauskite Ctrl + Enter.
Mokslininkams galbūt pavyko sukurti vaistą, kuris sustabdo ligos progresavimą
Paskutinį kartą peržiūrėta: 01.07.2025
UCLA neurologijos profesorius Jeffas Bronsteinas su kolegomis sukūrė naują junginį, kuris gali veikti kaip „molekuliniai pincetai“, sugriebdami alfa-sinukleino baltymo molekules tam tikrose vietose ir neleisdami joms sulipti, praneša „MedicalXpress“.
Alfa-sinukleinas laikomas vienu iš veiksnių, provokuojančių Parkinsono ligą: ligos metu jo struktūra sutrinka, jis tampa amorfinis ir netvarkingas, dėl to susidaro baltymų agregatai, taip pat žūsta neuronai centrinėje nervų sistemoje.
Kalifornijos mokslininkų sukurti molekuliniai pincetai ne tik neleidžia susidaryti alfa-sinukleino agregatams, bet ir slopina šio baltymo toksiškumą bei sunaikina esamus agregatus. Tuo pačiu metu jie neturi įtakos normaliai smegenų funkcijai.
Molekuliniai pincetai yra neciklinės molekulės, turinčios du galus – dvi „rankas“ – kurios gali sugriebti kitas molekules nekovalentiniais ryšiais. Alfa-sinukleino pinceto molekulė vadinama CLR01, jos forma primena raidę „C“, o cheminė struktūra leidžia jai „sugriebti“ baltymų grandinę tose vietose, kur randama aminorūgštis lizinas. Šios aminorūgšties yra daugumoje baltymų.
CLR01 poveikis buvo išbandytas tiek ląstelių kultūrose, tiek in vivo, naudojant transgenines akvariumo žuvis, vadinamas zebrafish, kurios naudojamos kaip Parkinsono ligos modelis. Zebrafish naudojamos kaip laboratorinis modelis, nes jas lengva genetiškai manipuliuoti ir jos yra skaidrios, o tai leidžia vizualizuoti biologinius eksperimentus.
Modelinėse akvariumo žuvyse buvo žaliai fluorescenciniu baltymu pažymėtas alfa-sinukleinas, kuris leido sekti baltymų agregatų būseną veikiant molekuliniams pincetams CLR01. Šiuose eksperimentuose, kaip ir ląstelių kultūrose, buvo pastebėtas tas pats poveikis. CLR01 neleido susidaryti alfa-sinukleino agregatams, neuronams žūti dėl toksinio baltymų agregatų poveikio, taip pat sukėlė esamų agregatų sunaikinimą.
Šie rezultatai įkvėpė mokslininkus vėl eksperimentuoti su savo molekuliniais pincetais: šiuo metu jie tiria CLR01 poveikį Parkinsono ligos pelių modeliuose ir tikisi, kad šie tyrimai galiausiai paskatins bandymus su žmonėmis.
Šiuo metu Parkinsono liga sergantiems žmonėms taikomas tik simptominis gydymas; nėra vaistų, kurie sustabdytų ligos progresavimą.
[